Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорыв в терапии» препарату Гемлибра® (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения.
НОВОСТИ
-
14 мая 2018
FDA присвоило препарату Гемлибра компании «Рош» статус «прорыв в терапии» гемофилии А без ингибиторов
«Гемлибра – первый препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с профилактическим применением препаратов фактора VIII – стандарта терапии при гемофилии А без ингибиторов, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы планируем взаимодействие с регулирующими органами, чтобы Гемлибра стала доступна пациентам с гемофилией без ингибиторов как можно скорее, и рады поделиться со всеми этой новостью, как раз в то время, когда мы присоединяемся к участию во Всемирном дне гемофилии».
Данный статус основан на результатах исследования III фазы HAVEN 3 у пациентов в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов. В данном исследовании препарат Гемлибра вводился подкожно один раз в неделю или один раз в две недели в качестве профилактики. Такое применение препарата продемонстрировало статистически и клинически значимое снижение частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики. При сравнении результатов профилактика Гемлиброй с введением раз в неделю превосходила профилактику фактором VIII у тех же пациентов, что подтверждалось статистически и клинически значимым снижением частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии. Наиболее частыми нежелательными явлениями при применении Гемлибры были реакции в месте введения, при этом не наблюдалось никаких новых показателей опасности. В данном исследовании отсутствовали тромботические события или случаи тромботической микроангиопатии.
Препарат Гемлибра получил свой первый статус «прорыв в терапии» в сентябре 2015 года и был одобрен FDA в ноябре 2017 года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII, в основе чего лежали результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. Препарат Гемлибра был недавно одобрен регулирующими органами в других странах по всему миру, в том числе Европейской комиссией в феврале 2018 года для рутинной профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII.
Программа разработки Гемлибры отражает стремление компании «Рош» к удовлетворению клинических потребностей больных гемофилией А. Компании «Рош» и Genentech поддерживают Всемирную федерацию гемофилии и глобальное сообщество по нарушениям гемостаза как спонсоров Всемирного дня гемофилии.
Об исследовании HAVEN 3 (NCT02847637)
HAVEN 3 – рандомизированное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики профилактического применения препарата Гемлибра по сравнению с отсутствием профилактики (эпизодическое лечение или лечение «по требованию» препаратами фактора VIII) у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В исследовании участвовало 152 пациента с гемофилией A (в возрасте 12 лет и старше), которые ранее получали терапию фактором VIII по требованию или в качестве профилактики. Пациенты, ранее получавшие фактор VIII по требованию, были рандомизированы в отношении 2:2:1 для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа A), для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 3 мг/кг/2нед до завершения исследования (группа B), или в группу без профилактического лечения (группа C). Пациенты, ранее получавшие профилактику фактором VIII, получали Гемлибру подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа D). Протоколом допускалось эпизодическое применение препаратов фактора VIII для гемостатической терапии при кровотечениях.
О препарате Гемлибра (эмицизумаб)
Гемлибра – биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Гемлибра – профилактический препарат, вводимый подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю.
В рамках программы клинической разработки оценивается безопасность и эффективность Гемлибры и ее потенциал для преодоления существующих клинических проблем: краткосрочного действия существующих методов лечения, выработки ингибиторов фактора VIII и потребность в частом венозном доступе. Препарат Гемлибра создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош». В США препарат распространяется под маркой Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с ингибиторами к фактору VIII, где “kxwh” добавлено для обеспечения соответствия требованиям разработанного FDA отраслевого руководства по непатентованным наименованиям биопрепаратов.
О гемофилии А
Гемофилия А является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А страдают примерно 320 тысяч человек во всем мире,1,2 примерно 50-60% которых имеют тяжелую форму заболевания.3 У больных с гемофилией А отсутствует, или имеется в недостаточном количестве, фактор свертывания крови VIII – белок, участвующий в процессе свертывания крови. Когда кровотечение случается у здорового человека, фактор свертывания крови VIII объединяет факторы свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.1 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению сустава.4 Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII.5 Ингибиторы представляют собой антитела, вырабатываемые иммунной системой организма, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность,6 что затрудняет, или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.
Ссылки
1. ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [интернет; апрель 2018]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf
2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.
6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia А patients. Blood 2013; 121: 1039-48Комментарии
Лента новостей
- 25.03: Недержание мочи: признаки и способы лечения
- 20.10: Инновационная онкоклиника в Украине TomoClinic
- 19.05: Лечение зубов
- 02.10: Почему дженерики «Виагры» ничем не хуже оригинала
- 19.09: Вся правда о БАДах: вредные или полезные, стоит ли их применять
- 15.08: Зачем нужны интернет-аптеки, если обычные аптеки есть на каждом углу?
- 01.04: Межрегиональная специализированная выставка-ярмарка «Красота. Здоровье. Молодость»
- 01.04: В ЕС одобрили препарат Гемлибра при тяжелой гемофилии А без ингибитора к фактору VIII
- 19.03: IV СПЕЦИАЛИЗИРОВАННАЯ «ЗДОРОВЬЕ.КРЫМ 2019»
- 11.03: Новые санитарно-эпидемиологические правила «Профилактика менингококковой инфекции»
- 19.02: Российский ботулотоксин будут применять для лечения цервикальной дистонии
- 19.02: Инновационный препарат от рассеянного склероза может войти в список ВОЗ
- 14.12: Но Шпа: эффективное устранение боли и спазма
- 31.10: В России зарегистрирован первый в мире препарат для лечения гемофилии А с подкожным введением
- 25.10: Препарат Кадсила снижает риск рецидива заболевания у пациенток с HER2-положительным РМЖ
