Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает об одобрении Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) препарата Зелбораф® (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера при наличии мутации BRAF V600. Болезнь Эрдгейма-Честера – редкое и серьезное заболевание крови, характеризующееся аномальным размножением определенных лейкоцитов (гистиоцитов), которые могут инвазировать здоровые ткани и органы.1
НОВОСТИ
-
22 ноября 2017
FDA зарегистрировало Зелбораф (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера
Решение о регистрации основывается на результатах исследования II фазы VE-BASKET. В пакетных исследованиях используется инновационный дизайн клинических исследований, который помогает быстрее накапливать данные и может ускорить разработку препаратов для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью в методах лечения. Вместо набора участников исходя, главным образом, из заболевания или его локализации, в пакетных исследованиях сопоставляют генетический профиль заболевания и механизм действия препарата.
«Это решение FDA означает, что страдающие болезнью Эрдгейма-Честера пациенты впервые получат одобренный FDA метод лечения, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы стремимся находить новые пути, чтобы разрабатывать препараты для пациентов, которые имеют высокую неудовлетворенность существующими методами лечения, и мы рады, что это инновационное клиническое исследование помогло выяснить, что Зелбораф подходит для лечения этого редкого заболевания».
Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5%. Наиболее частыми нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше были новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи.
В 2011 году Зелбораф одобрен в качестве монотерапии для лечения пациентов с неоперабельной или метастатической меланомы с мутацией BRAF V600E.2 Ранее FDA предоставило Зелборафу право на приоритетное рассмотрение заявки и статус «прорыв в терапии» по показанию болезнь Эрдгейма-Честера с наличием мутации BRAF V600.3
Об исследовании VE-BASKET
VE-BASKET – открытое нерандомизированное пакетное (корзинное) исследование II фазы, в котором изучается применение Зелборафа в лечении онкологических и других заболеваний с наличием мутации BRAF V600, включая болезнь Эрдгейма-Честера. Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5% по критериям RECIST v1.1. При медиане времени наблюдения 26,6 месяцев медиана длительности ответа не оценивалась. К наиболее частым (≥10%) нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше относились новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми (≥50%) нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи. Первые результаты исследования были опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии» (New England Journal of Medicine) в августе 2015 года.4
О болезни Эрдгейма-Честера
Болезнь (синдром) Эрдгейма-Честера – крайне редкий нелангергансовый гистиоцитоз. Учитывая, что болезнь настолько редкая, точные показатели распространенности и заболеваемости трудно установить. Согласно оценкам на основе имеющихся опубликованных данных, в США количество случаев не превышает 500.5 У более чем 50% всех пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера заболевание характеризуется наличием мутации BRAF V600.6
О препарате Зелбораф
Зелбораф предназначен для подавления мутированных форм BRAF, которые вызывают повышение патологического неконтролируемого потока сигналов внутри злокачественных клеток, что приводит к росту опухоли. BRAF – это белок в сигнальном пути клетки, помогающий контролировать рост и выживание клеток. Зелбораф был первым одобренным препаратом в этом классе. Зелбораф разработан совместно компаниями «Рош» и Plexxikon (в настоящее время входит в группу компаний Daiichi Sankyo) в рамках лицензии от 2006 года и соглашения о сотрудничестве.
Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.
Ссылки
1. Adawi M, Bisharat B, Bowirrat A. Erdheim-Chester disease (ECD): Case report, clinical and basic investigations, and review of literature. Medicine (Baltimore). 2016;95:e5167.
2. Инструкция по применению препарата Зелбораф, апрель 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfdadocs/label/2017/202429s012lbl.pdf
3. Genentech. FDA предоставляет право на приоритетное рассмотрение и статус «прорыв в терапии» препарату Зелбораф (вемурафениб) по показанию болезнь Эрдхайма-Честера с мутацией BRAFV600. Пресс-релиз, 7 августа 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.gene.com/media/press-releases/14676/2017-08-07/fda-grants-priority-review-and-breakthro
4. Hyman DM, Puzanov I, Subbiah V, et al. Vemurafenib in multiple nonmelanoma cancers with BRAF V600 mutations. N Engl J Med. 2015;373:726-36.
5. Неопубликованные данные.
6. Abdelfattah AM, Arnaout K, Tabbara IA. Erdheim-Chester disease: a comprehensive review. Anticancer Res. 2014;34:3257-61.
Дисклеймер:
Информация, размещенная в настоящем пресс-релизе, содержит сведения о не зарегистрированном в РФ лекарственном средстве/показании и средстве диагностики, носит исключительно научный характер и не является рекламой.
Комментарии
Лента новостей
- 25.03: Недержание мочи: признаки и способы лечения
- 20.10: Инновационная онкоклиника в Украине TomoClinic
- 19.05: Лечение зубов
- 02.10: Почему дженерики «Виагры» ничем не хуже оригинала
- 19.09: Вся правда о БАДах: вредные или полезные, стоит ли их применять
- 15.08: Зачем нужны интернет-аптеки, если обычные аптеки есть на каждом углу?
- 01.04: Межрегиональная специализированная выставка-ярмарка «Красота. Здоровье. Молодость»
- 01.04: В ЕС одобрили препарат Гемлибра при тяжелой гемофилии А без ингибитора к фактору VIII
- 19.03: IV СПЕЦИАЛИЗИРОВАННАЯ «ЗДОРОВЬЕ.КРЫМ 2019»
- 11.03: Новые санитарно-эпидемиологические правила «Профилактика менингококковой инфекции»
- 19.02: Российский ботулотоксин будут применять для лечения цервикальной дистонии
- 19.02: Инновационный препарат от рассеянного склероза может войти в список ВОЗ
- 14.12: Но Шпа: эффективное устранение боли и спазма
- 31.10: В России зарегистрирован первый в мире препарат для лечения гемофилии А с подкожным введением
- 25.10: Препарат Кадсила снижает риск рецидива заболевания у пациенток с HER2-положительным РМЖ
